فیلم بیشتر »»
کد خبر ۵۱۰۸۲۲
تاریخ انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵
کد ۵۱۰۸۲۲
انتشار: ۱۰:۱۶ - ۲۲-۰۹-۱۳۹۵

ژن درمانی امیدی تازه برای بیماران هموفیلی

عصر ایران
طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.
تحقیقات مقدماتی بیانگر آن است که دوز واحد ژن درمانی آزمایشی ممکن است به بیماران مبتلا به هموفیلی B کمک کند.

طبق تعریف بنیاد ملی هموفیلی، بیماری هموفیلی B یک اختلال ژنتیکی است که فرد فاقد پروتئین موردنیاز برای لخته شدن خون موسوم به فاکتور IX است یا نوع فاکتور IX که تولید می کند معیوب است.

طبق اعلام این بنیاد، این مشکل می تواند منجر به خونریزی بیش از اندازه شده و در حدود یک در هر ۵۰۰۰ تولد اتفاق می افتد.

اما محققان اعلام کرده اند که هرگز شاهد درمان دارویی تقویت کننده فاکتور IX به میزان مشاهده شده در آزمایش جدید نبوده اند. طبق یافته های جدید، بیماران دریافت کننده ژن درمانی قادر به ایجاد فاکتور لختگی خون شدند.

محققان در آزمایش تلفیقی فاز۱/فاز۲، یک واحد دوز ژن درمانی به ۹ فرد بزرگسال مبتلا به هموفیلی B در رده سنی ۱۸ تا ۵۲ سال دادند.

به گفته لیندزی جرج، سرپرست تیم تحقیق، «سطح فاکتور لختگی خون بیماران به حدود ۳۰ افزایش یافت که معمولا نرمال تلقی می شود.»

وی در ادامه می افزاید: «در این سطح جدید، بیماران مبتلا به هموفیلی معمولا نیاز به خوددرمانی با فاکتور IX برای جلوگیری از بروز خونریزی ندارند. این وضعیت نشاندهنده بهبود احتمالی و چشمگیر در کیفیت زندگی آنها و تغییر در شیوه درمان هموفیلی است.»

منبع: مهر
ارسال به دوستان
تحلیل 4 فیلم‌ روز سینمای جهان ؛ چرا «هاپرز»، «آواتار ۳»، «پروژه هیل مری» و «پیکی بلایندرز» نتوانستند انتظارات را برآورده کنند؟  افزایش شمار شهدای حادثه تروریستی زاهدان به ۳ نفر عضو کمیسیون امنیت ملی مجلس: نتانیاهو سیستم فکری ترامپ را بر هم ریخته است افتتاحیه‌ مهمترین جشنواره انیمیشن جهان با حضور «مینیون‌ها» کاهش ۱۹.۵ درصدی بارندگی در یزد نسبت به دوره درازمدت تنش در کنگره؛ «محاصره‌ در محاصره» هگست سوژه دموکرات‌ها شد انصراف هیأت ایرانی از ورود به کانادا در پی رفتار نامناسب مقامات فرودگاهی اعتراف رسانه آمریکایی به تسلط ایران بر خلیج فارس هشدار مسکو به اروپا؛ زلنسکی در حال تحریک درگیری هسته‌ای است جنجال در کنگره؛ هزینه‌های سنگین جنگ با ایران بر روی میز / هزینه ۲۵ میلیارد دلاری مهمات آمریکا در یک ماه جنگ با ایران هشدار رئیس‌جمهور لبنان به اسرائیل؛ امنیت با تخریب روستاها تأمین نمی‌شود صدراعظم آلمان: از ابتدا درباره جنگ علیه ایران تردید داشتم / واکنش مرتس به حملات ترامپ ورود بیش از ۱۶۰۰ زائر ایرانی به مدینه منوره منصوری هر خودرویی را به دنیای دیگر وارد می کند؛ حتی یک چهارچرخه کوچک! (+تصاویر) تبریک مسعود پزشکیان به مناسبت ولادت امام رضا (ع)